о том, чего давно ждут, часть 1 (части 2, 3, 4 - в комментариях)
(перевод Мариня Молчановой)
Компании Vertex и Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics объявляют о сотрудничестве с целью поиска и разработки новых лекарств, действие которых направлено на причину, вызывающую муковисцидоз
- В рамках расширенного сотрудничества происходит поддержка разработки второго корректора, VX-661, а также ускоренные поиск и разработка корректоров следующего поколения-
-Испытания VX-661 фазы 2 с участием пациентов, имеющих мутацию F508del, планируются на 2011 г.-
Кембридж, Массачусетс (BUSINESS WIRE)
- Сегодня компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) и Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) объявили о своем будущем сотрудничестве для продолжения разработок новых лекарств, известных под названием корректоров, действие которых направлено на саму причину муковисцидоза (МВ) у людей с наиболее распространенной формой болезни. Это расширенное сотрудничество направлено на поддержку разработок, касающихся VX-661, второго разработанного Vertex корректора, для которого будут проводиться клинические испытания, а также для ускоренного поиска корректоров следующего поколения. Vertex планирует к концу 2011 года начать первое исследование с применением VX-661 у пациентов с МВ, имеющих мутацию F508del.
Vertex и CFFT, некоммерческая компания по разработке лекарств, аффилиированная с Фондом помощи больным муковисцидозом (CF Foundation), начали свое исследовательское сотрудничество в 1998 году, и к настоящему времени в результате этого сотрудничества разработано три потенциальных новых лекарства, известных под названием модуляторов CFTR. Это усилитель (потенциатор) VX-770, а также корректоры VX-809 и VX-661. Корректоры и потенциаторы - это лекарственные средства, действие которых направлено на саму причину МВ: они улучшают функцию дефектного белка, нарушение которой, как известно, и ведет к развитию болезни. Права на разработку и коммерческое производство этих потенциальных лекарств по всему миру сохраняются за Vertex.
«Фонд помощи больным МВ широко известен среди врачей, медсестер, исследователей и больных МВ как локомотив поиска новых лекарств от МВ, и мы рады дальнейшему расширению нашего тесного сотрудничества», - сказал Мэтью Эмменс (Matthew Emmens), председатель, президент и исполнительный директор компании Vertex. «Направление совместной работы, о котором было объявлено сегодня, подчеркивает нашу нацеленность на лечение МВ, и мы надеемся ускорить реализацию наших усилий по скорейшей разработке новых препаратов для больных с наиболее распространенным типом этой болезни.
Параллельно работая над препаратами VX-809 и VX-661, мы надеемся получить данные, которые можно будет использовать в будущих исследованиях режимов применения корректоров, и в то же время мы продолжаем инвестировать в дополнительные исследования МВ».
«Учитывая недавно сообщенные положительные результаты испытаний фазы 3 для препарата VX-770, мы считаем, что сейчас мы вместе с Vertex на верном пути. Наша цель - коренным образом изменить стратегию лечения МВ, направляя его на причину, вызывающую болезнь», - заявил Роберт Биалл (Robert J. Beall), президент и исполнительный директор Фонда помощи больным муковисцидозом и компании CFFT. «Эта новая совместная работа будет важной вехой в истории нашего давнего сотрудничества с Vertex и даст новые возможности для ускорения исследований, а в возможной перспективе - для улучшения терапии больных с наиболее распространенным типом МВ».
Причина МВ - дефектные или отсутствующие белки-регуляторы трансмембранной проводимости (CFTR). Как следствие, ухудшается прохождение ионов через клеточные мембраны, в том числе в легких, и происходит накопление аномально густой, вязкой слизи, что ведет к хроническим легочным инфекциям и прогрессирующему поражению легких. У больных с самой распространенной мутацией CFTR, так называемой мутацией F508del, молекулы CFTR не достигают поверхности клетки в нормальных количествах. Препараты VX-809 и VX-661, известные под названием корректоров CFTR, направлены на улучшение функции CFTR путем усиления его движения к поверхности клетки. У больных с мутацией G551D гена CFTR молекулы CFTR присутствуют на клеточной поверхности, но не функционируют должным образом. Препарат VX-770, так называемый потенциатор (усилитель) CFTR, направлен на улучшение функции дефектных молекул CFTR путем повышения их способности к транспорту ионов через клеточную мембрану.