Comments | seadevil001: Есть тут капля и моего пота (c)

seadevil001

Есть тут капля и моего пота (c)

Aug 14, 2018 12:18

На прошлой неделе, компания Alnylam Pharmaceuticals объявила об одобрении FDA своего первого лекарственного препарата. Препарат называется ONPAТТRO™, субстанция называется рatisiran. Это первый официально одобренный препарат основанный на принципе RNAi (RNA interference). Вкратце, это небольшой кусочек РНК, который входя в клетку человека ( Read more... )

работа, медицина, usa, США, наука

Comments 39

areksi August 14 2018, 16:30:14 UTC

А Miravirsen, если бы его не перекупили и не закрыли - был бы все-таки раньше...

seadevil001 August 14 2018, 16:39:44 UTC

Ну это все же антисенс, а не RNAi, эти уже есть на рынке лет 30. Там интересно использование LNA, были опасения серъезные что будут побочные эффекты.
И да, эти два новых препарата (Simeprevir (Olysio) и sofosbuvir (Sovaldi)) серъезно подкосили многие платформы интересные, новые.

experiment8or August 14 2018, 16:36:49 UTC

надо же! даже в гугле еще нет этих слов.

seadevil001 August 14 2018, 16:40:17 UTC

Введите имена руками - это защита от роботов.

experiment8or August 14 2018, 16:44:08 UTC

нашла, ОК. Орфанный драг?

seadevil001 August 14 2018, 16:45:18 UTC

Да, не знаю сколько больных в США, но не очень много.

Thread 6

drw_grinder August 14 2018, 16:46:03 UTC

Ничего не понял. Это от чего лекарство то? Желательно простым русским языком

seadevil001 August 14 2018, 16:51:23 UTC

Есть такой белок, трансферрин - носит всякое нужное в крови. Если есть определенная мутация в нем, то он выпадает в осадок, где не надо, примерно как при "коровьем бешенстве". Это лекарство снижает уровень мутантного трансферрина, оставля нормальный.

Стыдливо краснея drw_grinder August 14 2018, 16:53:22 UTC

А можно еще проще?

(вздохнув) seadevil001 August 14 2018, 16:57:11 UTC

А что неясно? А то не очень понятно, откуда начинать?

Thread 6

shipreck_s August 14 2018, 17:03:07 UTC

Я хоть и физик, но именно биофизика и биохимия для меня всегда была темным лесом:) Тем не менее, поздравляю с результатом! Когда плоды твоей деятельности наконец-то начинают работать - это всегда приятно:)

seadevil001 August 14 2018, 17:09:09 UTC

Спасибо. Причем, сделано все было с моей стороны лет 10-12 назад, и вот дошло до конечного пользователя.

agasfer August 14 2018, 17:48:23 UTC

А какая конкретно там защита от нуклеаз? P=S связи, 2'-OMe?..

seadevil001 August 14 2018, 18:02:32 UTC

В данном случае 2'-OMe. Это увеличивает стабильнось до часа-двух максимум.

agasfer August 15 2018, 12:38:57 UTC

ОК, спасибо.

seadevil001 August 15 2018, 21:39:07 UTC

Всегда пожалуйста. Обращайтесь, если что, буду рад помочь.

Thread 5